抹不去的阴影？第三届人类基因组编辑国际峰会聚焦监管

·“重要的是让多个利益相关者成为决策过程的一部分，让决策容纳不同的观点，科学家、创业者、投资者、机构等，都可以形塑研究者的行为。监管不仅包括法律法规，还包括道德准则、行为准则和纯粹的监督等。”

3月6日，会议现场，科学家就安全、伦理、监管等问题进行讨论。左一为中国科学院动物研究所副研究员彭耀进。图片来源：英国皇家学会官网

2023年3月6日-8日，第三届人类基因组编辑国际峰会在英国伦敦举行，会议主要讨论基因编辑技术和疗法的研究、监管和公平发展的方向。
峰会的前两天重点关注基因编辑治疗疾病的重大进展，包括罕见病、癌症和心脏病等。其中，最值得注意的进展是基因编辑技术成功治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的案例。2019年，美国女性镰状细胞病患者维多利亚·格雷（Victoria Gray）接受CRISPR/Cas9治疗，至今恢复良好。这项疗法可能成为全球首个获得批准的基因编辑疗法。
400多名科学家、医生、生物伦理学家、患者……在经历三天时间辩论新技术的利弊之后，峰会组委会在8号的闭幕声明中表示，“人类体细胞基因组编辑已取得显著进展，证明它可以治愈曾经的不治之症。然而，与其他的基因疗法一样，长期随访对于充分了解编辑的后果和识别任何未预料到的影响（如果发生）至关重要。”
至于可遗传的人类基因组编辑，峰会组委会认为，“它目前仍然是不可接受的，除非它符合合理的安全性和有效性标准，受到法律制裁，并且在严格的监督制度下开发和测试，且该体系受到负责任的治理。但目前，这些条件尚未得到满足。”
峰会上，另一个重要的议题是体细胞人类基因组编辑的公平获取。“随着基于体细胞基因组编辑的干预措施变得越来越普遍，对公平、经济上可持续和可获得的治疗的承诺变得更加紧迫。卫生保健系统和全球卫生界应做好准备，为患者提供成本效益高、负担得起、经过验证的疗法。”峰会组委会在闭幕声明中说。
聚焦监管
上一次世界各地科学家齐聚讨论基因编辑技术，还是2018年在香港举行的第二届人类基因组编辑国际峰会上。在那场会议的第二天，时任南方科技大学副教授的贺建奎宣布，一对经过基因编辑、可对艾滋病免疫的婴儿已经诞生。后来他因违反中国医学伦理法而入狱三年。2022年4月，贺建奎出狱，在社交平台上高调宣称要用基因编辑技术攻克杜氏肌营养不良症（DMD），并一直在争取私人投资者的支持。
2018年的阴影和贺建奎的“复出”让科学家们感到不安。也因此，伦理和监管仍是今年峰会最为关注的议题之一。
峰会专设了“2018年滥用可遗传人类基因组编辑后中国监管”的主题，中国科学院动物研究所副研究员彭耀进和英国肯特大学（the University of Kent）社会学家张婷婷（Joy Zhang）进行了分享。
彭耀进表示，“近年来，中国已经采取行动加速改善生命科学领域的立法和监管，可遗传的基因编辑已在刑法中被明令禁止。中国关于人类基因组编辑的立法符合国际标准，我认为更重要的是在未来进一步促进国际对话和讨论，推动人类基因组编辑的国际治理。”
他提到，在《中华人民共和国民法典》《中华人民共和国刑法》《中华人民共和国科学技术进步法》中，多条法规强调伦理审查和知情同意书。2023年2月，中国国家卫生健康委员会科技教育司发布《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》，扩大了生命科学领域的监管范围，将生命科学研究的监管也纳入其中。“现在不仅是医疗机构，大学和其他的研究机构都应该遵循这份文件的规定。”
在随后的小组讨论环节，彭耀进介绍了在中国申请基因编辑研究的程序，“在中国，进行这类研究之前要先向政府申请，随后我们会组织大规模的讨论，如果讨论后决定推进研究，需要更加注重安全。利益相关者的讨论、风险和收益评价、伦理审查都很重要，知情同意也很重要，研究者需要与患者和家属进行全面的沟通。”他还表示，司法管辖权是有限的，法律法规只能控制某些部分，不能避免所有坏事的发生。
张婷婷表达了更多担忧，“中国的新政策引入了非常重要、急需的升级，但还不够。在实践中，中国的伦理治理仍然局限于传统的医学、科学和教育机构，新措施未能直接解决如何监督私人资助的研究和其他社会企业的研究的问题。”不过她也认为，中国的监管机构或许已经意识到了这个问题，正在慢慢扩大监管范围。
需要更多利益相关者的讨论
具体而言，监管应如何进行？
张婷婷在演讲中表示，让不同的声音被听到是促进良好监管的一种方式。例如，在肯特大学最近举办的一场活动中，中国学者领导了一场关于CRISPR监管的公开对话，质疑了贺建奎对DMD患者的误导，也指出了公众监督的漏洞。
不止伦敦峰会的现场在讨论，中国学界普遍表现出对贺建奎“重操旧业”的担忧。3月2日，由中国人民大学伦理学与道德建设研究中心、北京干细胞与再生医学研究院科技伦理研究中心、中国医学科学院/北京协和医学院生命伦理研究中心主办的“科技伦理治理的挑战与应对”研讨会，以线上与线下相结合的方式举行，与会科学家形成一份共识声明，“建议监管部门对贺建奎涉嫌再度违反科研诚信、伦理规范和法律法规的相关行为依法启动调查”。
“我认为这些来自中国内部的倡议在促进负责任的研究方面是最有力的。”张婷婷说。
在峰会的小组讨论环节，美国斯坦福大学（Stanford University）遗传学家凯莉·奥蒙德（Kelly Ormond）强调患者和家属知情同意的重要性，“研究的参与者、患者和家庭，有不同程度的风险认知和收益。不能让人们在没有信息的情况下作出决定，患者和家属需要知道进行治疗后他们的生存体验会如何，潜在的风险有哪些。”
美国哈佛大学（Harvard University）布罗德研究所和霍华德休斯医学研究所教授刘如谦（David Liu）则表示，相比监管的松紧程度，他认为更重要的是作出监管决策的人是否真正了解相应领域的科学和其他问题，“就像我作为一名研究人员，当我的论文被拒稿时，如果审阅人说，我理解这项工作，但我并不认为它很重要，或我不同意你对数据的解释，我可以接受，我认为更加不幸和浪费的是，科学不被理解，决策建立在片面理解甚至错误理解的基础上。”
英国伦敦国王学院（King’s College London）的生物学家和社会学家菲利帕·伦佐斯（Filippa Lentaos）提出，“重要的是让多个利益相关者成为决策过程的一部分，让决策容纳不同的观点，例如科学家、创业者、投资者、机构等，他们都可以形塑研究者的行为。监管不仅包括法律法规，还包括道德准则、行为准则和纯粹的监督等。”
大连理工大学马克思主义学院宴萍副教授表示认同，“利益相关者的参与是对安全性的保障，但同样重要的是，谁能决定利益相关者是谁？”