改造人类基因真的好么？

随着基因组编辑技术CRISPR-Cas9的提升，人类基因改造已成现实，随之而来的道德伦理争议也愈加激烈。人类基因应当被允许进行改造吗？这项技术有着怎样的未来和风险呢？12月1日-3日，由美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学会联合组织召集的人类基因组编辑国际峰会（International Summit on Human Gene Editing）在华盛顿拉开帷幕

随着基因组编辑技术CRISPR-Cas9的提升，人类基因改造已成现实，随之而来的道德伦理争议也愈加激烈。人类基因应当被允许进行改造吗？这项技术有着怎样的未来和风险呢？12月1日-3日，由美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学会联合组织召集的人类基因组编辑国际峰会（International Summit on Human Gene Editing）在华盛顿拉开帷幕。

全球顶尖的基因领域研究学者汇聚一堂，探讨飞速发展的基因编辑技术所带来的基础研究变革、潜在应用，以及由此带来的社会问题、政府管控以及法律问题等。

这场大会吸引了20多个国家的专家代表，人类在基因改造上应该走多远？峰会主持人加州理工大学病毒学家戴维・巴蒂摩尔（David Baltimore）在会上说：“我们已经无限接近于改变人类遗传基因，有太多令人不安的问题，我们得给这个世界把控下温度。”

加州理工大学病毒学家戴维・巴蒂摩尔（David Baltimore）在会上发言。

什么是CRISPR-Cas9？

近几十年来，随着全基因组测序技术的不断成熟，科学家们在各种细菌和古细菌（archaea）中陆续发现了很多成簇的、规律间隔的短回文重复序列（CRISPR序列）以及和CRISPR序列相关基因（Cas）。研究发现，这些CRISPR序列与很多病毒或者质粒的DNA序列互补，很多CRISPR-Cas系统需要多种蛋白的参与，但只要一种细菌编码的内切酶Cas9可以利用向导RNA（核糖核酸）分子对特定的DNA片段进行定向切割，这种基因组编辑技术就被称为CRISPR-Cas9。

CRISPR-Cas9能够对基因组进行特异性定点改造，对细胞乃至整个生物体进行基因组改造。目前科学家已经利用这种技术对细菌、人体细胞以及斑马鱼进行过成功的遗传学改造工作。

根据《自然》杂志介绍，今年1月，巴蒂摩尔曾和一群科学家讨论过基因组编辑技术的应用可能性。一些科学家持反对意见，认为任何针对生殖细胞的改造都是充满风险的，因为这种变化可以遗传给后代。今年4月，中国中山大学科学家宣布将通过CRISPR-Cas9技术修饰人类三原核受精卵（不能正常发育的受精卵），尽管中山大学已经表示不会孕育出婴儿胚胎，但还是引发了轩然大波。

巴蒂摩尔因此觉得有必要举行一次国际会谈，在越来越多的国家有实力采用这种新技术后，应尽快在研究重点、科学标准、道德准则、伦理文化上达成共识，最终促使卫生行业、政府机构作出决策。

科学家正在改进基因编辑技术上大步迈进，就在峰会召开的前一天11月30日，麻省理工学院Broad研究所张锋在《科学》杂志上发文，表示通过调整CRISPR-Cas9蛋白成功降低了脱靶效应，取得又一突破性成果。

Cas9酶是基因编辑系统中一个非常关键的组成部分，而脱靶效应一直是CRISPR技术需要克服的重大技术问题。在任何临床应用之前，医生和监管机构必须确保Cas9酶不会引起非目标基因组的损伤。张锋及其团队通过从化脓性链球菌中改变了组成Cas9酶的1400个氨基酸中的3个氨基酸，大大降低了CRISPR-Cas9系统的脱靶效应，有效改善了这一技术的最大局限性之一。

基因编辑技术可以做什么？

目前，科学家已经试图采用CRISPR-Cas9基因组编辑技术治疗肌营养不良、镰刀形细胞病、癌症、通过改变精子细胞治愈男性不育问题，并试图在猪身上培育可移植的人体器官。最近，美国科学院院刊（PNAS）上还刊登了一项研究，美国科研人员利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，对蚊子的基因进行改造，使其携带一种抗疟疾的基因，从而对疟原虫产生抑制，进而遏制疟疾的传播。

在攻克艾滋病上，CRISPR-Cas9基因编辑技术也大有可为，2014年7月《美国国家科学院院刊》刊文，美国坦普尔大学研究人员利用基因组剪辑技术的精确剪切，将艾滋病毒从艾滋病患者的细胞基因组中剔除。坦普尔大学的Kamel Khalili等研究人员采用了该技术，针对艾滋病病毒潜伏的多种细胞模型进行实验，比如小胶质细胞、T淋巴细胞等，实验结果证实，艾滋病病毒均被清除。

与医疗治疗不同，该技术最大的伦理问题在于“生殖编辑”。基因编辑技术如果普遍推广，也意味着可能存在操纵生殖细胞：通过改变精子、卵子或者胚胎，来改变后代的基因。今后是否人们可以通过付费来选择孩子的基因呢？美国白宫科学技术政策办公室发言人约翰・霍尔德伦（John Holdren）在本周二表示：“这样用于妊娠的生殖编辑是绝不能跨越的底线。”而支持者则认为CRISPR-Cas9基因编辑技术可以把会导致新生儿致命性疾病的基因去除。

哈佛遗传学家乔治・丘奇（George Church）认为“堵不如疏”，他表示，如果主流科学不能探索遗传基因编辑技术，那么除了阻碍预防医学的进步，还会推动地下黑市以及不受控制的医疗旅游（病人去该技术合法的国家进行治疗）的发展。

不同国家对人类生殖细胞基因编辑态度不同。根据《知识分子》报道，2014年一项研究显示，在全球39个国家中，有25个国家通过了法律禁止对人类生殖细胞基因进行修饰，其中包括加拿大、澳大利亚、巴西以及英法德等不少欧洲国家（下图红色部分）。另有4个国家已通过文件禁止这类研究进行，但未立法，这其中包括中国、印度（下图淡粉色部分）。而俄罗斯、阿根廷等9个国家对人类生殖细胞基因修饰的态度则左右摇摆（下图深灰色部分）。而在美国，对人类生殖细胞的基因修饰则在被限制的情况下进行（下图淡灰色部分）。

加利福尼亚大学的分子生物学家珍妮弗・戴娜（Jennifer Doudna）在最新一期的《自然》杂志上写道：这是一种会对人类产生永久、深远影响的技术，科研人员、政策制定者及公众应该在安全和科技间找到一种平衡。”

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